Liposomaal amikacine Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Arikayce liposomal is indicated for the treatment of non-tuberculous mycobacterial (NTM) lung infections caused by Mycobacterium avium Complex (MAC) in adults with limited treatment options who do not have cystic fibrosis. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 3.000.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Liposomaal amikacine Domein Infectieziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Bacteriele infecties Uitgebreide indicatie Arikayce liposomal is indicated for the treatment of non-tuberculous mycobacterial (NTM) lung infections caused by Mycobacterium avium Complex (MAC) in adults with limited treatment options who do not have cystic fibrosis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Arikayce Fabrikant Insmed Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antibioticum Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Vloeistof voor inhalatiedamp Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboudumc, afd. Longziekten, Nijmegen. Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie Oktober 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Amikacine (onder de merknaam Arikayce) is eerder teruggetrokken tijdens de EMA registratieprocedure door Insmed op 8 juni 2016. De data waarop de aanvraag was gebaseerd werd ontoereikend geacht. Positieve CHMP-opinie in juli 2020. Amikacine liposomale suspensie voor inhalatie (ALIS; Arikayce® liposomaal) is niet onderling vervangbaar met een ander middel in het geneesmiddelen vergoedingssysteem. Op basis van de genoemde overwegingen in het rapport adviseert het Zorginstituut om ALIS op te nemen op bijlage 1B én bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Rifampicine (of rifabutin) en ethambutol en macrolide antibioticum (claritromycine dan wel azitromycine). Bij ernstige infecties wordt intraveneuze amikacine toegevoegd. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Huidige fase 3 resultaten lijken veelbelovend. Het geneesmiddel werkt door middel van verneveling. Hierdoor werkt het geneesmiddel lokaal en is het minder toxisch. Behandelduur Gemiddeld 6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 590 mg Bronnen Fabrikant; Olivier et al. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Mar 15;195(6):814-823. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen RIVM Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit lijden tot een patiëntvolume van 50 patiënten per jaar. In 2020 start een trial naar de mogelijkheid om het geneesmiddel in de eerste lijn in te zetten. Dit zal mogelijk zorgen voor een groei tot 100 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30.000,00 - 50.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen bron: SPS Aanvullende opmerkingen Mogelijk meerkosten. Prijs is nog niet vastgesteld. In de Verenigde Staten al wel een prijs bekend: "approved in the United States where it will be priced it at $363 per vial, or $132,495 annually if taken daily as directed". Verwachting in Nederland eenmalig €30.000-€50.000 per patiënt, op basis van 6 maanden behandeling (expert-opinie). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties. Mogelijk in 2020. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen