Liposomaal amikacine Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 1.120.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Liposomaal amikacine Domein Infectieziekten Reden van opname Hoofdindicatie Bacteriele infecties Uitgebreide indicatie Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam ALIS Fabrikant Insmed Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Vloeistof voor inhalatiedamp Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboudumc, afd. Longziekten, Nijmegen. Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Amikacine (onder de merknaam Arikayce) is eerder teruggetrokken tijdens de EMA registratieprocedure door Insmed op 8 juni 2016. De data waarop de aanvraag was gebaseerd werd ontoereikend geacht. Huidige fase III resultaten lijken veelbelovend. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Rifampicine (of rifabutin) en ethambutol en macrolide antibioticum (claritromycine danwel azitromycine). Bij ernstige infecties wordt intraveneuze amikacine toegevoegd. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Gemiddeld 6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 590 mg Bronnen Fabrikant; Olivier et al. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Mar 15;195(6):814-823. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 35 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen RIVM Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naieve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit een verdubbeling van het aantal in aanmerking komende patiënten opleveren. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30.000,00 - 50.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk meerkosten. Prijs is nog niet vastgesteld. Verwachting eenmalig €30.000-50.000 per patiënt, o.b.v. 6 maanden behandeling. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.120.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties. Mogelijk in 2020. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen