Liposomaal amikacine Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 3,000,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Liposomaal amikacine Domein Infectieziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Bacteriele infecties Uitgebreide indicatie Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam ALIS Fabrikant Insmed Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antibioticum Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Vloeistof voor inhalatiedamp Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboudumc, afd. Longziekten, Nijmegen. Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie Augustus 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Amikacine (onder de merknaam Arikayce) is eerder teruggetrokken tijdens de EMA registratieprocedure door Insmed op 8 juni 2016. De data waarop de aanvraag was gebaseerd werd ontoereikend geacht. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Rifampicine (of rifabutin) en ethambutol en macrolide antibioticum (claritromycine danwel azitromycine). Bij ernstige infecties wordt intraveneuze amikacine toegevoegd. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Huidige fase 3 resultaten lijken veelbelovend. Het geneesmiddel werkt door middel van verneveling. Hierdoor werkt het geneesmiddel lokaal en is het minder toxisch. Behandelduur Gemiddeld 6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 590 mg Bronnen Fabrikant; Olivier et al. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Mar 15;195(6):814-823. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen RIVM Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naieve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit lijden tot een patiëntvolume van 50 patiënten per jaar. In 2020 start een trial naar de mogelijkheid om het geneesmiddel in de eerste lijn in te zetten. Dit zal mogelijk zorgen voor een groei tot 100 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30,000.00 - 50,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen bron: SPS Aanvullende opmerkingen Mogelijk meerkosten. Prijs is nog niet vastgesteld. In de Verenigde Staten al wel een prijs bekend: "approved in the United States where it will be priced it at $363 per vial, or $132,495 annually if taken daily as directed". Verwachting in Nederland eenmalig €30.000-€50.000 per patiënt, op basis van 6 maanden behandeling (expert-opinie). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties. Mogelijk in 2020. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen