Natriumoxybaat Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Narcolepsy with cataplexy in children (ages 7-17) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 480.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Natriumoxybaat Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Slaapstoornissen Uitgebreide indicatie Narcolepsy with cataplexy in children (ages 7-17) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xyrem Fabrikant UCB Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Drank Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Central-nervous-system depressant. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2018 Verwachte registratie April 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In juni 2018 presenteerde de fabrikant positieve langetermijnresultaten van de EXPRESS studie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening ≤9 g/nacht Bronnen Farmacotherapeutisch kompas; NCT02221869 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen In 2016 gebruikten 406 mensen Xyrem. In 2017 waren er 2.162.869 inwoners in Nederland van de leeftijd 7-17 en 13.677.409 van de leeftijd >17. Als de populatie >17.406 gebruikers telde dan zou dit voor 7-17 betekenen dat er 64 gebruikers zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 8.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 480.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Fibromyalgia Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen