Natriumoxybaat Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of narcolepsy with cataplexy in adult patients, adolescents and children from the age of 7 years. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 480,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Natriumoxybaat Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Slaapstoornissen Uitgebreide indicatie Treatment of narcolepsy with cataplexy in adult patients, adolescents and children from the age of 7 years. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xyrem Fabrikant UCB Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Drank Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Central-nervous-system depressant. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2018 Verwachte registratie Januari 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In juni 2018 presenteerde de fabrikant positieve langetermijnresultaten van de EXPRESS studie. Positieve CHMP-opinie in november 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Studie toont positieve resultaten met vergelijkbaar veiligheidsprofiel met volwassenen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening ≤9 g/nacht Bronnen Farmacotherapeutisch kompas; NCT02221869; Plazzi et al. Lancet Child Adolesc Health. 2018 Jul;2(7):483-494. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 gebruikten 406 mensen Xyrem. In 2017 waren er 2.162.869 inwoners in Nederland van de leeftijd 7-17 jaar en 13.677.409 van de leeftijd >17 jaar. Als de populatie >17 jaar in totaal 406 gebruikers telde dan zou dit voor 7-17 jaar betekenen dat er 64 gebruikers zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 8,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 480,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Fibromyalgia Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen