Daratumumab Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Amyloidose eerstelijnsbehandeling in combinatie met bortezomib, cyclofosfamide en dexamethason Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 13,600,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Daratumumab Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Amyloidose eerstelijnsbehandeling in combinatie met bortezomib, cyclofosfamide en dexamethason Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Darzalex Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Antilichaam tegen CD38. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in mei 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bortezomib-cyclofosfamide-dexamethason of lenalidomide-dexamethason. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1800 mg Bronnen NCT03201965 Aanvullende opmerkingen Daratumumab zal wekelijks worden toegediend in de eerst 8 weken (2 cycli), daarna iedere 2 weken voor 4 cycli (cyclus 3-6) en daarna iedere 4 weken tot progressie of een maximum van 2 jaar. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 160 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De behandeling van AL-amyloïdose in Nederland anno 2013, HOVON; Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 8,9 per miljoen persoonsjaren; dat betekent dat er in Nederland 160 nieuwe patiënten per jaar zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 60,000.00 - 110,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard; fabrikant Aanvullende opmerkingen Flacon 100 mg kost €395,74 lijstprijs. Uitgegaan van een patiënt van 75 kg en behandelduur van een jaar (met inductie- en consolidatiecycli zoals hierboven beschreven). In het eerste jaar komen de kosten neer op ongeveer €75.982 op basis van lijstprijs (gebaseerd op 16 toedieningen). Daarna zal niet meer met daratumumab worden behandeld. Deze daratumumab indicatie valt niet onder het huidige financieel arrangement. Deze indicatie is in de sluis geplaatst tot dat er een financieel arrangement is overeengekomen. Op basis van lijstprijs (per mei 2020). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13,600,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen In fase 3 klinische studies: Relapsed Refractory MM 1+ prior lines w/PomDex; Relapsed Refractory multiple myeloma w/carfilzomib/dex; Amyloidosis; Subcutaneous Formulation in patients with relapsed or refractory multiple myeloma; Smoldering multiple myeloma; Frontline multiple myeloma transplant ineligible in combination w/ bortezomib, lenalidomide and dexamethasone; Frontline multiple myeloma transplant eligible in combination w/ bortezomib, lenalidomide and dexamethasone. Bronnen Pipeline Janssen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen