Daratumumab Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Darzalex is indicated in combination with cyclophosphamide, bortezomib and dexamethasone for the treatment of adult patients with newly diagnosed systemic light chain (AL) amyloidosis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 16.091.360,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Daratumumab Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Darzalex is indicated in combination with cyclophosphamide, bortezomib and dexamethasone for the treatment of adult patients with newly diagnosed systemic light chain (AL) amyloidosis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Darzalex Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Oplossing voor cutaan gebruik Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Antilichaam tegen CD38. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie Juli 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in mei 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bortezomib-cyclofosfamide-dexamethason of lenalidomide-dexamethason. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 16mg/kg Bronnen NCT03201965. Aanvullende opmerkingen Daratumumab zal wekelijks worden toegediend in de eerst 8 weken (2 cycli), daarna iedere 2 weken voor 4 cycli (cyclus 3-6) en daarna iedere 4 weken tot progressie of een maximum van 2 jaar. Jaar 1: 23 toedieningen; jaar 2: 13 toedieningen. Maximale behandelduur van 2 jaar. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 160 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De behandeling van AL-amyloïdose in Nederland anno 2013, HOVON; Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 8,9 per miljoen persoonsjaren; dat betekent dat er in Nederland 160 nieuwe patiënten per jaar zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 100.571,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant, G-standaard Aanvullende opmerkingen Jaar 1: €100.571; Jaar 2: €56.845. Op basis van lijstprijs. Maximale behandelduur van 2 jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16.091.360,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen In fase 3 klinische studies: Relapsed Refractory MM 1+ prior lines w/PomDex; Relapsed Refractory multiple myeloma w/carfilzomib/dex; Amyloidosis; Subcutaneous Formulation in patients with relapsed or refractory multiple myeloma; Smoldering multiple myeloma; Frontline multiple myeloma transplant ineligible in combination w/ bortezomib, lenalidomide and dexamethasone; Frontline multiple myeloma transplant eligible in combination w/ bortezomib, lenalidomide and dexamethasone. Bronnen Pipeline Janssen. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen