Venetoclax Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Venclyxto in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment of adult patients with newly diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) who are ineligible for intensive chemotherapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 15,633,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Venetoclax Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Venclyxto in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment of adult patients with newly diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) who are ineligible for intensive chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Venclyxto Fabrikant Abbvie Portfoliohouder Werkingsmechanisme Bcl-2 remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2020 Verwachte registratie Mei 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Breakthrough-therapy designation granted by the FDA. Positieve CHMP-opinie in april 2021. Het Zorginstituut heeft beoordeeld of het geneesmiddel venetoclax (Venclyxto®) in combinatie met een hypomethylerend middel vergoed kan worden uit het basispakket. Deze combinatie van geneesmiddelen wordt gebruikt bij de behandeling van volwassenen met acute myeloïde leukemie die niet in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie. De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van venetoclax (Venclyxto®) in de sluis voor dure geneesmiddelen. Het Zorginstituut concludeert dat de beoordeelde combinatie effectief is en in het basispakket kan worden opgenomen en adviseert over de prijs te onderhandelen. In februari 2022 zijn de onderhandelingen met de leverancier van venetoclax afgerond. Op grond van die onderhandelingsresultaten zijn er voldoende waarborgen dat bij opname van venetoclax in het basispakket de uitgaven voor de inzet met een HMA in het kader van de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML die niet in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie op een aanvaardbaar niveau blijven en deze inzet doelmatig is, zodat opname in het basispakket maatschappelijk verantwoord is en het geneesmiddel voor patiënten de komende jaren toegankelijk kan blijven. Het afgesloten financieel arrangement gaat in met ingang van de dag na de datum van uitgifte van de Staatscourant waarin zij wordt geplaatst en loopt tot en met 31 december 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie, stamceltransplantatie, azacitidine of decitabine. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De EMA geeft aan dat de meerwaarde zit in het feit dat deze therapie geschikt is voor patiënten die niet in aanmerking komen voor de standaardtherapie. In de toekomst zal venetoclax de concurrentie aangaan met glasdegib. Venetoclax is een belangrijk middel voor de behandeling van AML, in combinatie met HMA of lage dosis cytarabine. De combinatie HMA + venetoclax zal de nieuwe backbone worden voor patiënten die niet fit zijn voor intensieve chemotherapie. Behandelduur Mediaan 6.5 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen FDA venetoclax highlights of prescribing information (versie 11/2018); NCT02993523 Aanvullende opmerkingen Lijkt zeer veelbelovende combinatie; respons rates van 70%-80%. Middel wordt binnenkort getest, in combinatie met intensieve chemotherapie, in HOVON studie. Documentatie van de FDA geeft aan dat de "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met azacitidine gelijk is aan 6,5 maanden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 386 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; CBS Aanvullende opmerkingen De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40,000.00 - 41,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen fabrikant; G-standaard, augustus 2020. Aanvullende opmerkingen De lijstprijs in de G-standaard is €5.798,58, de prijs per tablet is dus €51,70. Met vier tabletten per dag komen de kosten per maand uit op €6.212,76. De mediane behandelduur is 6.5 maand, daarmee komen de kosten per patiënt op €40.383. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15,633,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Clinicaltrials.gov, SPS. Aanvullende opmerkingen Er lopen meerdere fase 3 studies met venetoclax maar niet in combinatie met cytarabine. Overige informatie Aanvullende opmerkingen