Eteplirsen Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Eteplirsen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Spierziekten Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sarepta Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Toedieningsvorm: voor kinderen komt er ook een vorm van dit geneesmiddel beschikbaar dat subcutaan kan worden gegeven (bron EMA). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2017 Verwachte registratie Februari 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/ziekten/154842-ziekte-van-duchenne-kenmerken-en-behandeling.html Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Prescribing Outlook 2017 Aanvullende opmerkingen Prescribing Outlook 2017: 'Expected to be very expensive. Average US cost is estimated at $300,000 per year.' Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen