Mexiletine HCl Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Symptomatic treatment of myotonia in adult patients with non-dystrophic myotonic disorders. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 24.000.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Mexiletine HCl Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Symptomatic treatment of myotonia in adult patients with non-dystrophic myotonic disorders. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Namuscla Fabrikant Lupin Portfoliohouder Werkingsmechanisme Ionkanaalblokker Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Toedieningsvorm: naast capsules komt mexiletine HCl ook als oplossing beschikbaar (bron EMA). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie December 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Mexiletine HCl is al op de markt in Frankrijk. Positieve CHMP-opinie oktober 2018. Geregistreerd in december 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 150 mg Bronnen NCT01406873 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn Aanvullende opmerkingen Er lijden in Nederland ongeveer 300 patiënten aan niet-dystrofische myotonie Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 80.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn Aanvullende opmerkingen In Duitsland en het Verenigd Koninkrijk kost een behandeljaar €80.000 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 24.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen