Mexiletine HCl Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Symptomatic treatment of myotonia in adult patients with non-dystrophic myotonic disorders. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 24,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Mexiletine HCl Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Symptomatic treatment of myotonia in adult patients with non-dystrophic myotonic disorders. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Namuscla Fabrikant Lupin Portfoliohouder Werkingsmechanisme Ionkanaalblokker Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Toedieningsvorm: naast capsules komt mexiletine HCl ook als oplossing beschikbaar (bron EMA). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie December 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Mexiletine HCl is al op de markt in Frankrijk. Positieve CHMP-opinie oktober 2018. Geregistreerd in december 2018. Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg en Sport om Namuscla® niet op te nemen in het geneesmiddelen vergoedingssysteem en dus niet te vergoeden uit de basisverzekering. Wat het Zorginstituut betreft zijn de Europese stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen niet bedoeld voor een bestaand medicijn voor een zeldzame ziekte zoals Namuscla®. Door de extra kosten om Namuscla® te vergoeden kan andere goede zorg niet worden vergoed. Dat ondermijnt de solidariteit van ons zorgstelsel. Om ervoor te zorgen dat mexiletine voor patiënten beschikbaar blijft, adviseert het Zorginstituut ook om de apotheekbereidingen op bijlage 3A van het geneesmiddelen vergoedingssysteem op te nemen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 150 mg Bronnen NCT01406873 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn. Aanvullende opmerkingen Er lijden in Nederland ongeveer 300 patiënten aan niet-dystrofische myotonie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 80,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn. Aanvullende opmerkingen In Duitsland en het Verenigd Koninkrijk kost een behandeljaar €80.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 24,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen