Selinexor Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Patients diagnosed with advanced unresectable dedifferentiated liposarcoma. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 480.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Selinexor Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Patients diagnosed with advanced unresectable dedifferentiated liposarcoma. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam XPOVIO Fabrikant Karyopharm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Exportin-1 protein inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum gebaseerd op primary completion datum in november 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eribuline Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De resultaten van de SEAL studie toonden een mediane PFS in de XPOVIO arm aan van 2,83 maanden vergeleken met 2,07 maanden in de placebo arm (hazard ratio (HR)=0.70; p=0.023). Het is nog niet duidelijk of dit voldoende zal zijn voor een positief advies. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 60 mg Bronnen NCT02606461 Aanvullende opmerkingen Study treatment will be given twice weekly on Day 1 and Day 3 during Weeks 1-6 of each six-week (42 day) cycle until disease progression or intolerability. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 12 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.iknl.nl/kankersoorten/bot-en-wekedelenkanker/registratie/incidentie Aanvullende opmerkingen In 2017 en 2018 werden er gemiddeld iets minder dan 100 liposarcomen gediagnosticeerd. Van deze diagnosis betrof 12% een uitgezaaide vorm. In de inclusiecriteria van de studie staat dat patiënten minimaal 2 eerdere lijnen van systemische therapie gehad moeten hebben dus zal dit patiëntenaantal mogelijk nog lager uitvallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.reuters.com/article/us-karyopharm-fda-idUSKCN1TY2FI. Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs per maand bepaald op $22.000 (ongeveer €20.000). De mediane behandelduur is 9 weken wat neerkomt op ongeveer €40.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 480.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis insight Aanvullende opmerkingen Momenteel wordt selinexorvoor de volgende indicaties in fase 3 of fase 2-3 studies onderzocht: Endometrial cancer; Acute myeloid leukaemia; Myelodysplastic syndromes; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma Overige informatie Aanvullende opmerkingen