Avacincaptad pegol Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Patients with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration (AMD). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 273.240.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Avacincaptad pegol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Patients with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration (AMD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Complement C5 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2023 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de studie werd aangetoond dat complement C5 remming de progressie van geografische atrofie over een duur van 12 maanden vertraagde. Avacincaptad pegol is voor een andere patiëntgroep bedoeld dan de huidige geneesmiddelen. In de studie is gekeken naar atrofie net buiten het centrum. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 2 - 4 mg Bronnen NCT04435366; Khanami et al., Lancet 2023;Vol402;1449-1458; NCT02686658; Jaff, ea. Ophthalmology 2021;128:576-586; Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 11.880 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Inschatting Ranibizumab horizonscan; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl Aanvullende opmerkingen De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekenend dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Mogelijk is dit een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie, waardoor de klinische waarde van dit geneesmiddel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 23.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen brightfocus.org/macular/news/second-geographic-atrophy-treatment-receives-fda-approval Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs $2,100 per injectie. Indien uitgegaan wordt van een injectie eens per maand zullen de kosten omgerekend ongeveer €23.000 per patiënt per jaar bedragen. De prijs in Nederland is echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 273.240.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen