Remestemcel-L Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Crohn's disease (ook voor GvHD). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Remestemcel-L Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Crohn's disease (ook voor GvHD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Prochymal Fabrikant Mesoblast Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81. doi: 10.1111/apt.13717.; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71. doi: 10.1016/j.cgh.2013.06.021; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9. doi: 10.1136/gut.2010.215152.; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90. Aanvullende opmerkingen Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ZKH snel gebruiken). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. https://www.crohn-colitis.nl/ibd/wat-is-ziekte-van-crohn/ Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Prescribing outlook 2017 Aanvullende opmerkingen Prescribing Outlook 2017: 'As a further treatment option it will be additional to current costs. It will be expensive.' Verwachting: €30.000 per toediening. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen