Remestemcel-L Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Ziekte van Crohn Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 4.800.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Remestemcel-L Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Ziekte van Crohn Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Prochymal Fabrikant Mesoblast Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase 3 klinische studie afgerond in juli 2018 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn. Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Als Prochymal effectief blijkt te zijn gaat het zeker gebruikt worden. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ziekenhuis snel gebruiken). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 300 ml (200 million cells) Bronnen NCT00482092; Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.; NCT01233960 Aanvullende opmerkingen Behandeling vindt plaats op dagen 42-45, 84-87 en 126-129 na de eerste infusie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.crohn-colitis.nl Aanvullende opmerkingen Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. Omdat het middel naar verwachting wordt ingezet bij patiënten waar de huidige medicatie niet werkt en bij personen met matige tot ernstige ziekte van Crohn, zal de behandeling aanvankelijk maar bij een klein aantal patiënten worden ingezet. Het is echter nog te vroeg om aan te geven hoeveel patiënten daadwerkelijk behandeld zullen worden met remestemcel-L. De werkgroep geeft aan dat ze 50-100 patiënten verwacht. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 64.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen LA Times, 11 okt. 2015; medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen In Canada is Prochymal goedgekeurd voor GvHD en kost daar $200.000 per behandeling. De werkgroep verwacht een prijsstelling in Nederland die vergelijkbaar is met darvadstrocel (€63.600 per behandeling). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.800.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen