Avapritinib Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (ISM) with moderate to severe symptoms inadequately controlled on symptomatic treatment. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 763,872,120.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Avapritinib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (ISM) with moderate to severe symptoms inadequately controlled on symptomatic treatment. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ayvakyt Fabrikant Blueprint Medicines Portfoliohouder Blueprint Medicines Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMCG and Erasmus Rotterdam Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2023 Verwachte registratie Januari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tot op heden is er geen behandeling die de mestcellen kan doen verdwijnen. De therapie is dan ook vooral gericht op het kalmeren van de mestcellen en het wegvangen van de stoffen die zijn vrijgekomen. In de meeste gevallen worden zogenaamde histamine groep I- en groep II-blokkers voorgeschreven. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Dit geneesmiddel wordt al voorgeschreven bij patiënten met een vorm van gevorderde systemische mastocystose. In de fase 2 PIONEER trial bij patiënten met indolente mastocystose werden de primaire eindpunten gehaald. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200 mg Bronnen PIONEER (NCT03731260) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,980 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Van Doormaal JJ et al. Prevalence of indolent systemic mastocytosis in a Dutch region. J Allergy Clin Immunol. 2013(1); Orphanet (2) Aanvullende opmerkingen Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De prevalentie van systemische mastocytose is ongeveer 13 per 100.000 Nederlanders. Dit betekent dat er zo’n 2.200 patiënten in Nederland zijn (1). Indolente SM (ISM) vertegenwoordigt 90% van alle gevallen van SM (2). Dit betekent dat er volgens de huidige indicatie 1.980 patiënten in aanmerking zullen komen in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 385,794.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Prijs per 200mg pil: €1.056,97 Kosten per jaar: €385.794,05 wanneer vergelijkbaar ingezet met geregistreerde indicatie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 763,872,120.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight geeft alleen studies aan die nog wat verder van registratie afzitten: Phase II Haematological malignancies, Phase I/IISolid tumours Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen