Pacritinib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 945,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pacritinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Hematologie, overig Uitgebreide indicatie Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Enpaxiq Fabrikant Cti Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor gericht tegen JAK2 en FLT3 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Pacritinib was al eerder ingediend in juni 2016 maar werd teruggetrokken in maart 2017 vanwege tijdtekort om nieuwe data in de aanvraag te includeren. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ruxolitinib Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 15.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 21 - 33 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Mesa et al. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236. Aanvullende opmerkingen 118 diagnoses in 2016. Trombocytopenie komt voor bij 18-28% van de myelofibrosis patiënten (21-33 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30,000.00 - 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen De vergoeding per patiënt in 2015 voor de huidige behandelmethode met Ruxolitinib was €32.174. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 945,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen