Luspatercept Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.650.264,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Luspatercept Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie Maart 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie 22 februari 2024. Europese handelsvergunning per 27 maart 2024. Vergoeding per 1 mei 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de richtlijn zal bij een endogene epo-spiegel van minder dan 500 als eerste keuze epoetine/darbepoetine geadviseerd worden. Op dit moment is er enkel een interim analyse. De data is nog te immatuur om conclusies te trekken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1.0 mg/kg Bronnen NCT03682536 (ACE-536) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 38 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR(1); Expert opinion (2); Aanvullende opmerkingen De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500U/L op dit moment behandeld worden met ESA. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 43.428,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; G-standaard juni 2024; NKR; Expert opinion Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €768,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Per flacon 75mg: €2.305,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit; 52/3=17,33*€2.305,50= €43.428,67 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.650.264,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen