Luspatercept Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with anaemia due to very low, low and intermediate -risk myelodysplastic syndromes (MDS), who may require RBC transfusions for Reblozyl. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2.565.190,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Luspatercept Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with anaemia due to very low, low and intermediate -risk myelodysplastic syndromes (MDS), who may require RBC transfusions for Reblozyl. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie Juli 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment is er enkel een interim analyse. De data is nog te immatuur om conclusies te trekken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1.0 mg/kg Bronnen NCT03682536 (ACE-536) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 38 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR(1); Expert opinion (2); Aanvullende opmerkingen De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 67.505,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; G-standaard november 2023; NKR; Expert opinion Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.309,99. Per flacon 75mg: €3.895,31. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.565.190,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen