Luspatercept Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2,565,190.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Luspatercept Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie Maart 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie 22 februari 2024. Europese handelsvergunning per 27 maart 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de richtlijn zal bij een endogene epo-spiegel van <500 als eerste keuze epoetine/darbepoetine geadviseerd worden. Op dit moment is er enkel een interim analyse. De data is nog te immatuur om conclusies te trekken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1.0 mg/kg Bronnen NCT03682536 (ACE-536) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 38 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR(1); Expert opinion (2); Aanvullende opmerkingen De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 67,505.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; G-standaard juni 2024; NKR; Expert opinion Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.309,99. Per flacon 75mg: €3.895,31. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,565,190.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen