Dabrafenib / trametinib Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Finlee in combination with trametinib is indicated for the treatment of paediatric patients aged 1 year and older with low-grade glioma (LGG) with a BRAF V600E mutation who require systemic therapy. Finlee in combination with trametinib is indicated for the treatment of paediatric patients aged 1 year and older with high-grade glioma (HGG) with a BRAF V600E mutation who have received at least one prior radiation and/or chemotherapy treatment. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Dabrafenib / trametinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hersenkanker Uitgebreide indicatie Finlee in combination with trametinib is indicated for the treatment of paediatric patients aged 1 year and older with low-grade glioma (LGG) with a BRAF V600E mutation who require systemic therapy. Finlee in combination with trametinib is indicated for the treatment of paediatric patients aged 1 year and older with high-grade glioma (HGG) with a BRAF V600E mutation who have received at least one prior radiation and/or chemotherapy treatment. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Combinatietherapie Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Poeder voor oraal gebruik Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Prinses Maxima Centrum (paediatrics) Aanvullende opmerkingen De formulering van trametinib en dabrafenib zal anders zijn dan de momenteel al beschikbaar (liquid en dispergeerbare tabletten). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum September 2022 Verwachte registratie November 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er wordt aangegeven dat in het medisch centrum eigenlijk alle kinderen met LGG met een BRAFv600 mutatie reageren op deze therapie. Een probleem is de rebound wanneer er met therapie gestopt wordt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Dabrafenib 5.25 mg/kg/day (age < 12 years) or 4.5 mg/kg/day (age ≥ 12 years), divided into 2 equal doses; Trametinib 0.032 mg/kg/day (age < 6 years) or 0.025 mg/kg/day (age ≥ 6 years); Bronnen Bouffet et al. 2022 (LGG) & Hargrave et al. 2022 (HGG) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 7 - 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie Expertise centrum (1); Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 60 patiënten met low-grade glioma (LGG) per jaar (kinderen) waarvan rond de 17% een BRAFv600 heeft. Deze patiënten worden niet allemaal behandeld (bijvoorbeeld complete resectie mogelijk). Inmiddels is het duidelijk dat deze groep het in het algemeen slechter doet vergeleken bij andere LGG's. Volgens expertopinie komen er 5 tot 7 kinderen met LGG per jaar in aanmerking. HGG komt erg sporadisch voor, maar bij anaplastische PXAs (pleiomorf xantro astrocytomen) komt het in 50% van de gevallen voor. Dit zijn enkel een paar patiënten per jaar, deze patiënten nemen echter wel allen deel aan deze therapie, aangezien de prognose erg slecht is. Dit komt uit op 2 tot 3 patiënten per jaar. De patiënten reageren bijna allemaal, maar veel korter (3 tot 12 maanden). Dit betekent dat er mogelijk 7 tot 10 patiënten in aanmerking zullen komen voor behandeling (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Vergoed sinds 1 mei 2024 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen