Selpercatinib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Patients With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2,584,200.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Selpercatinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Schildklierkanker Uitgebreide indicatie Patients With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Retsevmo Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, ontwikkeld om de ATP-bindingsite van de RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘downstream’ signalling pathway geremd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2020 Verwachte registratie Februari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in december 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties RET fusie-positieve NSCLC: Carboplatin/Cisplatin + Pemetrexed +/- Pembrolizumab.RET-gemuteerde medullaire thyroïd kanker: Cabozantinib/vandetanib in de toekomst mogelijk ook pralsetinib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 22 maand/maanden Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Volgens studieprotocol 160 mg BID Bronnen NCT04211337 (LIBRETTO-531), https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213246s000lbl.pdf. Aanvullende opmerkingen Behandelduur gebaseerd op "Duration of Response" bozantinib en vandetanib-naïve RET-mutant MTC uit LIBRETTO-001. Het gebruiksvoorschrift beschrijft 2x per dag selpercatinib te gebruiken tot ziekteprogressie of onacceptabele toxiciteit. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.ntvg.nl/system/files/publications/a1818.pdf. IKNL. Aanvullende opmerkingen In een publicatie van NTVG uit 2010 wordt het volgende aangegeven: Medullair schildkliercarcinoom (medullair thyroïdcarci-noom, MTC) is een zeldzame endocriene tumor. In Nederland wordt de diagnose jaarlijks bij 20-30 patiënten gesteld. De ziekte kan sporadisch voorkomen (75% van de gevallen) of familiair als onderdeel van het multipele-endocriene-neoplasie-type 2-syn-droom (MEN-2). Gezien slechts een deel van deze populatie een RET mutatie heeft zullen naar verwachting slechts een deel van deze patiënten in aanmerking komen. Totaal aantal patiënten met schildklierkanker (MTC en PTC) dat in aanmerking komt voor behandeling met selpercatinib wordt geschat op minder dan 20. Niet uit te sluiten is echter dat bij de niet-medullaire schildklerkankers er in de toekomst meer getest gaat worden omdat selpercatinib weinig toxiciteit lijkt te hebben en goede uitkomsten laat zien. Mogelijk zou dat op termijn nog wel een toename in patiënten kunnen veroorzaken. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 129,210.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-Standaard oktober 2021. Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een geheel jaar een behandeling met 2x per dag 160mg komt dit neer op €129.210. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,584,200.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen