Lixivaptan Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Lixivaptan Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft in juli 2022 aangegeven in een persbericht dat de klinische studies gestopt zijn vanwege het ontstaan van leverenzymstoornissen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tolvaptan Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het is sterk de verwachting dat dit middel een gelijk effect heeft als de huidige standaard tolvaptan op het beloop van ADPKD. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT04152837 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 180 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen