Pirfenidone Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of advanced Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) for Esbriet. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.050.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pirfenidone Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of advanced Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) for Esbriet. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Esbriet Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Collagen inhibitor; Cytokine inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2022 Verwachte registratie December 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen M.T. Durheim. Outcomes of patients with advanced idiopathic pulmonary fibrosis treated with nintedanib or pirfenidone in a real-world multicentre cohort. Respirology. 2021; weesstatus is verlopen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nintedanib Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Van de 502 patiënten in het onderzoek hadden er 66 (13%) geavanceerd IPF. Jaarlijkse verandering in FVC was125 ml (95% CI 163, 87) bij patiënten met een milde vorm van IPF en +28 ml (95% CI 96, +152) onder patiënten met geavanceerde IPF. De therapeutische waarde cq remmend effect of achteruitgang longfunctie lijkt daarmee niet minder dan in niet-advanced patiënten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Durheim et al., (2021) Outcomes of patients with advanced idiopathic pulmonary fibrosis treated with nintedanib or pirfenidone in a real-world multicentre cohort. Respirology. 2021 Oct;26(10):982-988 (1) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Jaarverslag Longfibrosepatiëntenvereniging 2017 (1); Expert opinie (2); GIP-databank (3); Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 3.400 longfibrose patiënten in Nederland 60% daarvan heeft IPF. Dit komt neer op 2.040 IPF patiënten. Ongeveer 10% heeft de classificatie 'advanced IPF', dit zijn 200 patiënten(2). Voor licht tot matige ipf zijn er 611 gebruikers van pirfenidon in 2020 bekend (3). Naar schatting zullen ongeveer 60 patiënten per jaar in aanmerking komen voor pirfenidon (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 17.000,00 - 18.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2020 werd er per patiënt €17.327 vergoed aan pirfenidon. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.050.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen