Pirfenidone Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of ‘advanced’ idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) by the deletion of the current qualifier ‘mild to moderate’, in IPF patients with advanced lung function impairment (DLco < 40% of predicted) and at high risk of grade 3 pulmonary hypertension. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,050,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Pirfenidone Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of ‘advanced’ idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) by the deletion of the current qualifier ‘mild to moderate’, in IPF patients with advanced lung function impairment (DLco < 40% of predicted) and at high risk of grade 3 pulmonary hypertension. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Esbriet Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Collagen inhibitor; Cytokine inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2022 Verwachte registratie Maart 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen M.T. Durheim. Outcomes of patients with advanced idiopathic pulmonary fibrosis. Positieve CHMP opinie februari 2023. Treated with nintedanib or pirfenidone in a real-world multicentre cohort. Respirology. 2021; Weesstatus is verlopen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nintedanib Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Van de 502 patiënten in het onderzoek hadden er 66 (13%) geavanceerd IPF. Jaarlijkse verandering in FVC was125ml (95% CI 163, 87) bij patiënten met een milde vorm van IPF en +28ml (95% CI 96, +152) onder patiënten met geavanceerde IPF. De therapeutische waarde of wel remmend effect of achteruitgang longfunctie lijkt daarmee niet minder dan in niet-advanced patiënten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Durheim et al., (2021) Outcomes of patients with advanced idiopathic pulmonary fibrosis treated with nintedanib or pirfenidone in a real-world multicentre cohort. Respirology. 2021 Oct;26(10):982-988 (1) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Jaarverslag Longfibrosepatiëntenvereniging 2017 (1); Expert opinie (2); GIP-databank (3); Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 3.400 longfibrose patiënten in Nederland 60% daarvan heeft IPF. Dit komt neer op 2.040 IPF patiënten. Ongeveer 10% heeft de classificatie 'advanced IPF', dit zijn 200 patiënten(2). Voor licht tot matige IPF zijn er 611 gebruikers van pirfenidon in 2020 bekend (3). Naar schatting zullen ongeveer 60 patiënten extra per jaar in aanmerking komen voor pirfenidon (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 17,000.00 - 18,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2020 werd er per patiënt €17.327 vergoed aan pirfenidon. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,050,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen