Bempedoic acid Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Hypercholesterolemia Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Bempedoic acid Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Hypercholesterolemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Esperion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen "First-in-class, small-molecule compound with a dual mechanism of action, inhibiting ATP citrate (pro-S)-lyase and stimulating AMP-activated protein kinase (AMPK). This inhibits fatty acid and cholesterol synthesis, and enhanced fatty acid oxidation." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie Februari 2020 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Scrip: "CLEAR Tranquility; met primary endpoint" Esperion geeft op hun website aan dat registratie verwacht wordt in Q1 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties statines, ezetimibe en PCSK9 remmers Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Dit middel geeft ten opzichte van evolocumab en alirocumab duidelijk minder LDLC verlaging ( in CLEAR Tranquility study 23.5%) vs pcsk9 remmers (50-60%). De verwachting is wel dat kosten lager zullen zijn dan PCSK9 remmers is (small molecule in tablet vs monoklonaal antilichaam sc). Zowel bempedoic acid als PCSK9 remmers kunnen gebruikt worden als addon bij statines of patiënten met statine intolerantie. Gezien kosten zou het mogelijk zijn om bij hoog risico patiënten, die ondanks max tolereerbare statines (of intolerantie) icm ezetimibe die streefwaarden niet halen en waarvan verwachting is dat zij dit wel halen met 25% extra daling LDLC, eerst bempedoic acid te gebruiken en dan pas PCSK9 remmers. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 180 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016. Aanvullende opmerkingen 2 miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers (GIP-databank). Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000 tot 20.400 potentiële patiënten. In 2017 er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde t.o.v. PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk is de verwachting dat slechts een deel van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100,00 - 600,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen expert opinie Aanvullende opmerkingen De prijs per patiënt per jaar van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000,00 (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet) . De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. Inschatting: €100,00 - €600,00 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen