Vamorolone Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Agamree is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged 4 years and older Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Vamorolone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Agamree is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged 4 years and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant ReveraGen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Glucocorticoïd receptor agonist; Mineralocorticoïd receptor antagonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2022 Verwachte registratie December 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie oktober 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Resultaten fase 2 studie laten gelijke effectiviteit zien ten opzichte van corticosteroïden met mogelijke voordelen in groeiontwikkeling voor kinderen van 4 tot 7 jaar. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2.0 - 6.0 mg/kg/day. Bronnen Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, et al. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178 Aanvullende opmerkingen Oral administration of 2.0 - 6.0 mg/kg/day. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). Mah JK et al., (2022); JAMA Netw Open. 2022;5:e2144178 (2), Expert opinion (3) Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (4 tot 7 jaar) betreft slechts een deel van deze populatie (2). Naar schatting zal het dus gaan om 100 patiënten (3) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsght Aanvullende opmerkingen Enkel preklinische studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen