Cytarabine / daunorubicin (liposomaal) Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to add treatment of relapsed/refractory AML in paediatric patients Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 634.816,00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Cytarabine / daunorubicin (liposomaal) Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Extension of indication to add treatment of relapsed/refractory AML in paediatric patients Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tav Vyxeos Fabrikant Jazz Portfoliohouder Werkingsmechanisme Combinatietherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2021 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen CHMP Maart 2022:"Concluding a review of an application to extend the use of Vyxeos liposomal* (daunorubicin / cytarabine), the CHMP did not recommend including the treatment of young patients (aged 1 to 21 years) with acute myeloid leukaemia (AML) to the authorised indications. The Committee agreed that relevant data from the study submitted with the application should be included in the medicine’s product information so that healthcare professionals have access to up-to-date data on the effects of Vyxeos liposomal in patients with relapsing or refractory AML." Therapeutische waarde Huidige behandelopties EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing EMA geeft aan dat er mogelijke meerwaarde is. De meerwaarde is gebaseerd op het artikel van Cooper alhoewel de resultaten nog beperkt zijn qua follow up. Het is ook duidelijk dat een liposomaal product is minder cardiotoxisch is en dat is van belang nu daunoxome niet meer te krijgen is. Behandelduur Gemiddeld 11 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 dagen Dosis per toediening 100 /44 mg/m2 Bronnen SmPC Vyxeos Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 - 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Op basis van een expertopinie wordt er ingeschat dat er ongeveer tussen de 5-10 patiënten per jaar met een recidief/refractaire AML bij kinderen in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 79.352,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Op basis van de SmPC worden er 14 flacons verwacht per behandeling. Per stuk kosten deze flacons €5.668. In totaal komt dit dus neer op €79.352. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 634.816,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen