CM-AT / CM-4612 Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Autism. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof CM-AT / CM-4612 Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Autism. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Luminenz-AT Fabrikant Curemark Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Poeder voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Expertisecentrum Autisme Nederland. Aanvullende opmerkingen Enzymtherapie gericht op gastrointestinale en pancreatische defecten (enzym modulator / vervanger). Geneesmiddel met een nieuw aangrijpingspunt. Registratie Registratieroute Onbekend Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registatieproces: aanvraag via 'Fast Track' in Amerika (FDA). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het is nog onduidelijk wat de (meer)waarde is t.o.v. andere (non)medicamenteuze behandelingen. De fabrikant zegt het eerste geneesmiddel tegen autisme te ontwikkelen. De aantallen in de fase drie studies zijn aanzienlijk (een breed spectrum aan toepassingen). Als het echt een toegevoegde waarde heeft dan is in de lijn van de verwachting dat het breed gebruikt zal worden. Vooralsnog is het onduidelijk of het middel lijkt op de tryptophaan (serotonine precursor enig neurotranmitter die via voeding beschikbaar komt) suppletie die gegeven werd bij depressie om de hoeveelheid serotonine in het brein te verhogen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen clinicaltrials.gov: NCT02410902 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen