Sapropterin Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwassenen en kinderen met tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie. Aangetoond moet zijn dat de patiënt een respons geeft op een dergelijke behandeling. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Sapropterin Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Generiek middel G Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwassenen en kinderen met tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie. Aangetoond moet zijn dat de patiënt een respons geeft op een dergelijke behandeling. Huidig specialité Kuvan (BioMarin) Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sapropterin Dipharma Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplosbare tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen De werkzame stof in Kuvan, sapropterinedihydrochloride, is een synthetische kopie van BH4. Bij PKU werkt het door de activiteit van het defecte enzym te versterken, terwijl het bij BH4-deficiëntie de ontbrekende cofactor vervangt. Deze acties helpen het vermogen van het enzym om fenylalanine om te zetten in tyrosine te herstellen, waardoor de fenylalaninespiegels in het bloed worden verlaagd. Registratie Registratieroute Onbekend Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie Februari 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Originele product had ooit een weesstatus, dat is nu verlopen. Geen SPC van kracht. Positieve CHMP opinie ontvangen in december 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen