Viltolarsen Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 20,700,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Viltolarsen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Nippon Shinyaku Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Viltrolarsen induceert exon 53 skipping waardoor er een functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Goedgekeurd door de FDA in augustus 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase 2 studie gepubliceerd in 2020. Fase 3 studie (racer53, n=74, follow up tot 48 weken) loopt nog tot 2024. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 80 mg/kg Bronnen NCT04060199 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991. Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8 tot 10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40 tot 50. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 300,000.00 - 620,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/viltolarsen-duchenne-fda-approval-ns-pharma/583410/ Aanvullende opmerkingen Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zo'n $300,000 per jaar. In de Verenigde Staten heeft viltolarsen een lijstprijs van $733.000 per jaar voor een patiënt van 30kg. Dit komt neer op ongeveer €620.000. De prijs in Nederland zal naar verwachting lager liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 20,700,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen