Treosulfan Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Treosulfan in combination with fludarabine is indicated as part of conditioning treatment prior to allogeneic haematopoietic stem cell transplantation (alloHSCT) in adult patients with malignant and non-malignant diseases, and in paediatric patients older than one month with malignant diseases. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 671,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Treosulfan Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Treosulfan in combination with fludarabine is indicated as part of conditioning treatment prior to allogeneic haematopoietic stem cell transplantation (alloHSCT) in adult patients with malignant and non-malignant diseases, and in paediatric patients older than one month with malignant diseases. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Trecondi Fabrikant Medac Portfoliohouder Werkingsmechanisme Alkylerend geneesmiddel Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Alkylerend middel Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2018 Verwachte registratie Juni 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie december 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Busulfan Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Gemiddeld 3 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 g/m2 Bronnen NCT00822393 Aanvullende opmerkingen Toedieningen op dagen -4, -3 en -2. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 122 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen 122 gebruikers van busulfan in 2015. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 5,000.00 - 6,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl; Vademecum Hematologie Aanvullende opmerkingen Busulfan volgens behandelschema vademecum hematologie voor een patient van 70 kg: 19 flacons, in totaal €5.883,70. Inmiddels is de prijs van Treosulfan bekend: injectieflacon peoder oplossing voor infusie van 1000MG FL: € 95,68 Uitgaande van gemiddeld 3 behandeldagen en een persoon van 1,8m2 kom je uit op € 5166,73 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 671,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Ovarian cancer, ewing sarcoma, ALL. Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen