Allogenic immunomodulatory progenitor cells Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie End-stage heart failure in patients with coronary artery congenital malformation - adjunctive therapy in patients requiring coronary artery bypass graft. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Allogenic immunomodulatory progenitor cells Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie End-stage heart failure in patients with coronary artery congenital malformation - adjunctive therapy in patients requiring coronary artery bypass graft. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Heartcel Fabrikant Cell Therapy Portfoliohouder Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intracardiaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CD antigen modulator Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 2 studie is positief maar nog niet doorslaggevend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03515291; expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Van der Bom et al. Am Heart J. 2012 Oct;164(4):568-75; www.volksgezondheidenzorg.info. Aanvullende opmerkingen De prevalentie van het aantal personen met een aangeboren hartafwijking is in internationaal vergelijkend onderzoek voor Nederland geschat op 32 per 10.000 volwassenen. Dat komt neer op ongeveer 42.200 volwassenen (> 18 jaar). Daarbij moeten ongeveer 18 x 1.250 = 22.500 gevallen bij jongeren (0-18 jaar) worden opgeteld. De totale schatting komt dan op ongeveer 65.000 Nederlanders met een aangeboren hartafwijking. Het genoemde onderzoek gaf aan dat er binnen deze groep sprake is van 5% zeer ernstige, 36% matig ernstige en 58% lichtere hartafwijkingen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Meerkosten Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen