Berotralstat Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Orladeyo is indicated for routine prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adult and adolescent patients aged 12 years and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Berotralstat Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Orladeyo is indicated for routine prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adult and adolescent patients aged 12 years and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Orladeyo Fabrikant BioCryst Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Bradykinine remmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2020 Verwachte registratie April 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Datum indiening en verwachte registratie op basis van actual primary completion date van fase 3 studie in April 2019. Positieve CHMP-opinie in februari 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties C1-esteraseremmers en icatibant en Cinryze. Daarnaast ook de monoklonale antistof lanadelumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De verwachting is dat berotralstat (oraal) de concurrentie aan zal gaan met lanadelumab (subcutaan). Het zal met name ingezet worden ter preventie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 150 mg Bronnen NCT03485911 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 350 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Cicardi M, Bork K, Caballero T, Craig T, Li HH, Longhurst H, Reshef A, Zuraw B, HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Allergy. 2012 Feb; 67(2):147-57. Aanvullende opmerkingen Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 350 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. De verwachting is dat een gedeelte van de patiënten mogelijk zal overstappen van lanadelumab op berotralstat. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Geen nieuwe indicaties in de pijplijn Overige informatie Aanvullende opmerkingen