Lumacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 12,506,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Lumacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Orkambi Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+ Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Januari 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen SmPC Aanvullende opmerkingen informatie met betrekking tot de dosering: <14 kg 1 maal lumacaftor 100 mg/ ivacaftor 125 mg per 12 uur, >14 kg 1 maal lumcaftor 150 mg/ ivacaftor 188 mg per 12 uur Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 74 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar. NCFS registry, 2017. Aanvullende opmerkingen 1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (pakketbeoordeling Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 71 patiënten van 2 tot en met 5 jaar in aanmerking komen voor Orkambi. Inschatting op basis van NCFS registry (2017): 74 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 169,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 12,506,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence." Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie. Daarnaast ook de verwachting dat er een indicatie uitbreiding komt voor < 12 maanden. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen