Ropeginterferon alfa-2b Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ropeginterferon alfa-2b Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Besremi Fabrikant AOP Orphan Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Interferon alpha 2b stimulants Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2017 Verwachte registratie Februari 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydrea, PEG-interferon alfa. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (itt hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 263 μg Bronnen Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Inschatting blijft moeilijk. Betreft grotendeels oudere populatie die nu nog hydrea gebruikt. Zullen niet snel switchen, jonge, nieuw gediagnostiseerde patiënten en patiënten met bijwerkingen onder hydrea zullen waarschijnlijk wel behandeld gaan worden met ropeginterferon. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Gelijke kosten. Waarschijnlijk vergelijkbaar met PEG interferon alfa. Volgens medicijnkosten.nl: PEG interferon alfa voor 1 jaar: € 5.372,88. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen