Ropeginterferon alfa-2b Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 64.172.900,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ropeginterferon alfa-2b Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Besremi Fabrikant AOP Orphan Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Interferon alpha 2b stimulants Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2017 Verwachte registratie Februari 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 380 μg Bronnen SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769. Aanvullende opmerkingen De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500 µg. De gemiddelde dosering zoals vermeldt in de EPAR bedraagt 380 µg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.000 - 1.200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orpha.net; Nederlandse Vereniging voor Hematologie Aanvullende opmerkingen Volgens de literatuur ligt de prevalentie rond de 45-50 per 100.000 inwoners (cijfers uit de Verenigde Staten). Dit betekent dat er in Nederland rond de 8.000-9.000 patiënten met polycythemia vera zijn. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, 4.000-4.500. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de 1.000-1.200 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 58.339,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Het Duitse Instituut voor Medical Documentation and Information publiceerde een dagelijks gemiddelde dosering van 18 µg voor BESREMi®. Dit zou 6.570 µg per jaar betekenen, i.e. 26,28 250 µg-pens / jaar. Gekeken naar de huidige prijs in Duitsland betekent dit (1st year of free pricing) €58.339 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 64.172.900,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden. Bronnen Adisinsight; fabrikant Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen