Cannabidiol Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Seizures in Tuberous Sclerosis Complex. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 27.405.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Cannabidiol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Seizures in Tuberous Sclerosis Complex. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Epidyolex Fabrikant GW Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Cannabidoïde Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum A small-molecule cannabinoid compound Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Anti-epileptica Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De therapeutische waarde lijkt op basis van de fase 3 studie aanzienlijk, echter is de invloed van de geneesmiddel-interactie mogelijk zorgelijk. Cannabidiol remt o.a. CYP3A4 en CYP2C9, wat respectievelijk clobazam en valproaat metaboliseert. Deze middelen zijn in de fase 3 trial door 45% en 27% van de patiënten gebruikt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25-50 mg/kg/dag Bronnen NCT02544763 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 559 - 1.331 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Brochure Tubereuze Sclerose Complex, NHG 2014 Chu-Shore, C., Major, P., Camposano, S., Muzykewicz, D., & Thiele, E. (2009). The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex. Epilepsia, 51(7), 1236-1241. Aanvullende opmerkingen Naar schatting zijn er in Nederland ongeveer 1.500-2.500 patiënten met TSC. Ongeveer 70-80% hiervan vertoont epileptische aanvallen (1.050-2.000). Alleen patiënten met refractaire epilepsie zullen in aanmerking komen voor deze behandeling. ''85.2% had a history of seizure'' en ''Of epilepsy patients, 62,5% developed refractory epilepsy'' (Chu-Shore et al, 2009). Dit komt neer op 85,2% van 1050-2500 is 895-2130, waarvan 62,5% is een totaal van 559-1331 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 29.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen FiercePharma Aanvullende opmerkingen In de VS is de lijstprijs gesteld op $32.500 (is omgerekend ongeveer €29.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 27.405.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Rett syndroom Bronnen Website GW pharmaceuticals Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen