Cannabidiol Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Epidyolex is indicated for use as adjunctive therapy of seizures associated with tuberous sclerosis complex (TSC) for patients 2 years of age and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 27,405,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Cannabidiol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Epidyolex is indicated for use as adjunctive therapy of seizures associated with tuberous sclerosis complex (TSC) for patients 2 years of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Epidyolex Fabrikant GW Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Cannabidoïde Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum A small-molecule cannabinoid compound Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2020 Verwachte registratie April 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in februari 2021. Publicatie GVS-advies wordt verwacht in februari 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Anti-epileptica Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De therapeutische waarde lijkt op basis van de fase 3 studie aanzienlijk, echter is de invloed van de geneesmiddelinteractie mogelijk zorgelijk. Cannabidiol remt onder andere CYP3A4 en CYP2C9, wat respectievelijk clobazam en valproaat metaboliseert. Deze middelen zijn in de fase 3 trial door 45% en 27% van de patiënten gebruikt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25-50 mg/kg/dag Bronnen NCT02544763 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 559 - 1,331 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Brochure Tubereuze Sclerose Complex, NHG 2014 Chu-Shore, C., Major, P., Camposano, S., Muzykewicz, D., & Thiele, E. (2009). The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex. Epilepsia, 51(7), 1236-1241. Aanvullende opmerkingen Naar schatting zijn er in Nederland ongeveer 1.500-2.500 patiënten met TSC. Ongeveer 70%-80% hiervan vertoont epileptische aanvallen (1.050-2.000). Alleen patiënten met refractaire epilepsie zullen in aanmerking komen voor deze behandeling. "85.2% had a history of seizure'' en ''Of epilepsy patients, 62,5% developed refractory epilepsy'' (Chu-Shore et al, 2009). Dit komt neer op 85,2% van 1.050-2.500 is 895-2.130, waarvan 62,5% is een totaal van 559-1.331 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 29,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen FiercePharma Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $32.500 (is omgerekend ongeveer €29.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 27,405,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Rett syndroom Bronnen Website GW pharmaceuticals Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen