Dabocemagene autoficel Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Children, adolescents, and adults with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Dabocemagene autoficel Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Children, adolescents, and adults with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam onbekend Fabrikant Fibrocell Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intradermaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Mogelijk weesgeneesmiddel. Middel heeft orphan designation bij de FDA. Nog geen informatie bij de EMA bekend. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het is op dit moment nog te vroeg om iets te zeggen over de mogelijke therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 12 weken Dosis per toediening Bronnen NCT04213261 Aanvullende opmerkingen Behandelduur afhankelijk van wondgenezing Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 33 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Afdeling dermatologie, UMCG Aanvullende opmerkingen In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Dystrophic Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.