Evolocumab Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 years and over with heterozygous and homozygous familial hypercholesterolaemia as an adjunct to diet, in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or, alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin-intolerant, or for whom a statin is contraindicated. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 615.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Evolocumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 years and over with heterozygous and homozygous familial hypercholesterolaemia as an adjunct to diet, in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or, alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin-intolerant, or for whom a statin is contraindicated. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Repatha Fabrikant Amgen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen PCSK9 protein inhibitors Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie toegekend oktober 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Statinen. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De belangrijkste secundaire eindpunten waren de gemiddelde procentuele verandering in LDL-cholesterolgehalte vanaf baseline tot week 22 en 24 en de absolute verandering in LDL-cholesterolniveau vanaf baseline tot week 24. De resultaten voor al deze lipidenvariabelen waren significant beter bij behandeling met evolocumab dan met placebo. De verwachting is dat het in de derdelijn ingezet zal worden. Aangezien kinderen over het algemeen goed reageren op statines. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 140 mg Bronnen NCT02392559 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 150 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, et al. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020; 383:1317-1327. Aanvullende opmerkingen De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. In de praktijk zal het om een heel kleine groep kinderen gaan. De meeste kinderen komen goed uit met statine therapie. Slechts een minderheid (ongeveer 10%) haalt de streefwaarden niet. De inschatting is dat niet meer dan maximaal 150 kinderen in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 4.100,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Kosten evolocumab 140mg €195. Dit zou dus gaan om €390 per vier weken en maximaal €5.070 per jaar. In 2019 betrof de gemiddelde vergoeding per patiënt per jaar €4.100. De fabrikant geeft aan dat deze indicatie al onderdeel is van de huidige vergoedingsvoorwaarden. Hierdoor heeft deze uitbreiding geen verdere impact op de algehele kosten, omdat er reeds een financieel arrangement is (deze loopt af per eind 2022). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 615.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Op dit moment is evolocumab vanaf 12 jaar vergoed voor kinderen met Homozygote FH. Het is voorstelbaar dat er off label gebruik is voor Homozygote FH kinderen van 10 en 11 jaar. Dit zal maximaal een handvol kinderen betreffen. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen SPS UK scan Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen