Golodirsen Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 13.500.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Golodirsen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sarepta Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Genetische transcriptieremmer van dystrofinegen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant heeft een aanvraag ingediend bij de FDA op basis van een fase 1-2 trial (NCT02310906), deze is afgewezen in augustus 2019 vanwege mogelijke toxiciteit en risico op infectie. Aangezien de fabrikant op dit moment al bezig is met een registratie aanvraag is de registratie mogelijk eerder te verwachten dan 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In Nederland wordt golodirsen niet gebruikt of getest in trials. De concurrent vitolarsen wordt wel getest, dit is ook een exon 53 skipping medicijn. De fase 3 studie van golodirsen loopt nog door tot in 2022. Uit de eerste resultaten blijkt dat er geen bijwerkingen optreden en er toename van exon 53 skipping plaats vindt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 30 mg/kg Bronnen NCT02500381 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991. Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8-10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40-50. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 300.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zo'n $300,000 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen SPS, Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen