Selumetinib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Selumetinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neuro-endocriene kanker Uitgebreide indicatie Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder Werkingsmechanisme MEK kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Anti MAPK kinase (MEK). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht een indiening in H1 2020 en registratie in H1 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen effectieve behandeling beschikbaar. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Gemiddeld 30 maand/maanden Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25 mg/m2 Bronnen NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NHG; CBS Aanvullende opmerkingen De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 12 tot 18 jaar dan komt dit neer op een kleine 500 patiënten. Hiervan komt alleen het deel in aanmerking dat niet voldoende behandeld kan worden met een chirurgische ingreep. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Mogelijke indicatie-uitbreiding: Differentiated thyroid cancer - first-line with radioactive iodine Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen