Selumetinib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 10.375.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Selumetinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neuro-endocriene kanker Uitgebreide indicatie Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder Werkingsmechanisme MEK kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Anti MAPK kinase (MEK). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2020 Verwachte registratie April 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in de eerste helft van 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen effectieve behandeling beschikbaar. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Naar verwachting is de therapeutische waarde in het algemeen groot, het bewijs is vrij sterk alhoewel vergeleken met historische cohorten en gebaseerd op één trial tot nu toe. Het effect op volumereductie lijkt met name bij jongere kinderen aanwezig terwijl er bij oudere kinderen met name een effect wordt gezien op pijn. Ook is momenteel onduidelijk hoe lang er moet worden behandeld en of er bij een goede respons de behandeling kan worden afgebouwd. In de huidige studie zijn alleen inoperabele kinderen behandeld en het is daarom onduidelijk wat het effect van selumetinib is bij elke omvang van plexiform neurofibroom ten opzichte van chirugie. Om deze redenen is een nauwlettende follow-up van effecten in de klinische toepassing is essentieel. Tenslotte groeit een plexiform neurofibroom niet bij alle kinderen of is er een interventie nodig. Kennis van het natuurlijk beloop van deze complicatie is essentieel om tot een juiste afweging tot behandeling te komen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25 mg/m2 Bronnen NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60; Gross et al. N Engl J Med 2020; 382:1430-1442. Aanvullende opmerkingen Naar verwachting zal deze behandeling doorlopend gegeven moeten worden aan gezien het neurofibroom niet zal verdwijnen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 125 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie. Aanvullende opmerkingen De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 2 jaar -18 jaar dan komt dit neer op ongeveer 1.100 kinderen. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (500 patiënten). De helft van deze kinderen is symptomatisch (250 patiënten) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (125 patiënten). Ten slotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met selumetinib (ongeveer 40 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 125.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-merck-koselugo-approval-rare-cancer/575918/. Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $12.500 per maand, oftewel $150.000 (ongeveer €125.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 10.375.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Mogelijke indicatie-uitbreiding: Differentiated thyroid cancer - first-line with radioactive iodine. Bronnen SPS. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen