Selumetinib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Neurofibromatosis type 1 Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Selumetinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neuro-endocriene kanker Uitgebreide indicatie Neurofibromatosis type 1 Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder Werkingsmechanisme MEK kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Anti MAPK kinase (MEK). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen effectieve behandeling beschikbaar. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Gemiddeld 30 maand/maanden Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25 mg/m2 Bronnen NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 6.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NHG Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland 4.000-6.000 patiënten met NF1. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Mogelijke indicatie-uitbreiding: Differentiated thyroid cancer - first-line with radioactive iodine Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen