FCR 001 Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken en immuunsuppressie in ontvanger te stoppen. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof FCR 001 Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken en immuunsuppressie in ontvanger te stoppen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Talaris Portfoliohouder Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Alle niertransplantatie centra (academische ziekenhuizen) Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Juli 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase 3 trial in USA, waarbij in juni 2022 pas 22 donor-ontvanger paren zijn geïncludeerd van de geplande 240 paren. Minimale follow-up moet bovendien 2 jaar zijn. Geen weesstatus in Europa, wel in Amerika. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Levenslang immuunsuppressie ter preventie van rejectie van donornier. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Alleen mogelijk bij levende donor transplantatie omdat stamcellen voor donatie via cel aferese gemobiliseerd moeten worden en ontvanger relatief intensieve non-ablatieve beenmergdepletie vóór de niertransplantatie moeten ondergaan. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Stamcellen zullen eenmalig worden toegediend Bronnen NCT03995901 (FREEDOM-1) & NCT01649388 (FREEDOM-2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nierstichting; In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie). Aanvullende opmerkingen In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn én met langere follow-up, alvorens deze intensieve behandeling te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Stamceltherapie waarbij cellen van levende nierdonor T-cel chimerisme bij ontvanger moeten bewerkstelligen en staken van immuunsuppressie mogelijk maken Bronnen Clinicaltrials.org Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen