Sodium phenylbutyrate / ursodoxicoltaurine Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 221.778.000,00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Sodium phenylbutyrate / ursodoxicoltaurine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Amylyx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fenylbutyraat en ursodoxicoltaurine gaan cel sterfte van zenuwcellen tegen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2022 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Riluzol Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 2 studie laat positieve resultaten in het functioneren zien ten opzichte van placebo (1). Er is een grote fase 3-studie (n=600) gestart eind 2021 (2). Deze internationale studie zal meer duidelijkheid moeten geven over therapeutische waarde en plaats in de behandeling (3). De fase 3 studie loopt nog, de resultaten worden pas in maart 2024 verwacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Paganoni et al., (2021) N Engl J Med 2020; 383:919-930 (Fase 2, NCT03127514) (1); PHOENIX studie-opzet (Fase 3, NCT05021536) (2); Expert opinie (3) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting ALS Nederland Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling. Momenteel is er nog te weinig bekend over de therapeutische waarde en de plaats van het middel in de behandeling bij dit indicatiegebied om een betere inschatting te kunnen maken. Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 147.852,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.drugs.com/price-guide/sodium-phenylbutyrate Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment nog niets bekend over de kosten of het prijsbeleid van AMX-0035 in Nederland. In 2022 is het geneesmiddel in de Verenigde Staten en Canada (voorwaardelijk) geregistreerd. Gezien de klinische data tot dusver, mag worden verwacht dat het middel na toelating en vergoeding als ‘standard of care’ bij een groot deel van de patiënten met ALS zal worden ingezet. Gezien de beperkte omvang van deze populatie zal dit naar verwachting niet veel meer dan ongeveer 1.000 patiënten betreffen. Sodium phenylbutyrate / ursodoxicoltaurine kost momenteel $158.000 per jaar in de Verenigde Staten. In de Verenigde Staten zijn de kosten voor een geneesmiddel over het algemeen duurder dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 221.778.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen