Sodium phenylbutyrate/tauroursodeoxycholic acid Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Sodium phenylbutyrate/tauroursodeoxycholic acid Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Amylyx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fenylbutyraat en tauroursodeoxycholic zuur gaan celsterfte van zenuwcellen tegen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2022 Verwachte registratie April 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft in een persbericht aangegeven dat indiening was gepland voor het vierde kwartaal van 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Riluzol Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase 2 studie resultaten laat positieve resultaten in het functioneren zien ten opzichte van placebo (1). Grote fase 3-studie (n=600) gestart eind 2021 (2). Deze internationale studie zal meer duidelijkheid moeten geven over therapeutische waarde en plaats in de behandeling (3). Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Paganoni et al., (2021) N Engl J Med 2020; 383:919-930 (Fase 2, NCT03127514) (1); PHOENIX studie-opzet (Fase 3, NCT05021536) (2); Expert opinie (3) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting ALS Nederland Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling. Momenteel is er nog te weinig bekend over de therapeutische waarde en de plaats van het middel in de behandeling bij dit indicatiegebied om een betere inschatting te kunnen maken. Jaarlijks komen er ± 500 bij en overlijden er ± 500, waardoor het aantal stabiel blijft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment nog niets bekend over de kosten of het prijsbeleid van AMX-0035. Het middel is nog nergens op de markt toegelaten. Een registratie-aanvraag is in het derde kwartaal van 2021 ingediend bij Health Canada en indiening van de aanvraag bij de FDA wordt voor eind 2021 verwacht. Gezien de klinische data tot dusver, mag worden verwacht dat het middel na toelating en vergoeding als ‘standard of care’ bij een groot deel van de patiënten met ALS zal worden ingezet. Gezien de beperkte omvang van deze populatie zal dit naar verwachting niet veel meer dan ± 1.000 patiënten betreffen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen