Risdiplam Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 76.104.700,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Risdiplam Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie SMA Uitgebreide indicatie Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Vloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveau's in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed) Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Groot voordeel is dat dit middel oraal kan worden gegeven. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0,03-5 mg/kg Bronnen Fabrikant; NCT02913482 Aanvullende opmerkingen Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patient. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 104 - 301 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies Spinraza Aanvullende opmerkingen Nusinersen werd voor 104-301 patiënten ingeschat bij een brede indicatie zoals hierboven beschreven. Patiënt volume is op dit moment onbekend omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 249.900,00 - 499.900,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Pakketadvies Spinraza Aanvullende opmerkingen Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 76.104.700,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen