Risdiplam Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 97,099,100.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Risdiplam Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie SMA Uitgebreide indicatie Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Vloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveau's in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2020 Verwachte registratie Februari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA. Er wordt een indiening halverwege 2020 verwacht. In de loop van dit jaar start er een extended access studie (NCT04256265). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed) Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Risdiplam heeft goede resultaten op de motorfunctie. Daarnaast is een groot voordeel dat dit middel oraal kan worden toegediend. Net als nusinersen heeft het geneesmiddel het grootste effect bij jonge kinderen. In de extended access studie zijn positieve resultaten gevonden voor SMA type 1 en 2. Voor SMA type 3 zullen de definitieve resultaten later gepubliceerd worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0,03-5 mg/kg Bronnen 0,2mg/kg/dag (bij <2jr/<11kg) 0,25mg/kg/dag (bij < 20kg) 5mg fixed/dag (bij >20kg) Fabrikant; NCT02913482; NCT02908685; NCT04256265 Aanvullende opmerkingen Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 190 - 327 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies Spinraza Aanvullende opmerkingen Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 249,900.00 - 499,900.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Pakketadvies Spinraza Aanvullende opmerkingen Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 97,099,100.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen